Lumasiran: Therapie der primären Hyperoxalurie (PH1)
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Lumasiran. Da der vorliegende Quelltext lediglich die formalen Verfahrensdaten abbildet, sind spezifische Studienergebnisse oder das genaue Ausmaß des klinischen Zusatznutzens hier nicht aufgeführt.
Bei der Hyperoxalurie handelt es sich um eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine Überproduktion von Oxalat gekennzeichnet ist. Dies führt unbehandelt häufig zu schweren Nierenschäden und systemischer Oxalose. Lumasiran ist ein RNA-Interferenz-Therapeutikum, das spezifisch für diese Indikation entwickelt wurde.
Der Wirkstoff Lumasiran (Handelsname Oxlumo) wurde als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das entsprechende Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde vom pharmazeutischen Unternehmer Alnylam Germany GmbH beantragt.
💡Praxis-Tipp
Da der G-BA-Steckbrief nur administrative Fristen enthält, wird empfohlen, für klinische Details zum Zusatznutzen von Lumasiran die vollständigen Beschlussdokumente (Tragende Gründe) des G-BA zu konsultieren.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird der Wirkstoff Lumasiran unter dem Handelsnamen Oxlumo vertrieben.
Der G-BA bewertete Lumasiran für das therapeutische Gebiet der Hyperoxalurie. Hierbei handelt es sich um eine seltene Stoffwechselkrankheit.
Ja, der G-BA führt Lumasiran offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Der finale Beschluss des G-BA zur Nutzenbewertung von Lumasiran trat am 01.07.2021 in Kraft.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Lumasiran (Hyperoxalurie) (G-BA, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Givosiran (Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
G-BA Nutzenbewertung: Patisiran (Amyloidose)
G-BA Nutzenbewertung: Lanadelumab (Hereditäres Angioödem)
G-BA Nutzenbewertung: Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B)
G-BA Nutzenbewertung: Cerliponase alfa (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2)
G-BA Nutzenbewertung: Vosoritid (Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen