Patisiran (hATTR-Amyloidose): Indikation und Therapie
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Dokumenten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur frühen Nutzenbewertung von Patisiran (Onpattro). Patisiran ist ein Orphan-Drug zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR) mit Polyneuropathie.
Bei der hATTR führt ein Gendefekt zur Ablagerung von fehlgefaltetem Transthyretin-Protein in verschiedenen Geweben, insbesondere im peripheren Nervensystem. Patisiran ist ein RNA-Interferenz-Therapeutikum, das die Produktion dieses Proteins hemmt.
Das vorliegende Dokument beschreibt den formalen Ablauf der initialen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V aus den Jahren 2018 und 2019. Es enthält keine direkten klinischen Therapieempfehlungen, sondern dokumentiert den administrativen Status des Wirkstoffs.
💡Praxis-Tipp
Bei der Recherche zur Erstattungsfähigkeit und zum Zusatznutzen von Patisiran ist darauf zu achten, dass der ursprüngliche G-BA-Beschluss aus dem Jahr 2019 nicht mehr gültig ist. Es wird dringend darauf hingewiesen, für aktuelle Fragestellungen zur Wirtschaftlichkeit ausschließlich die Ergebnisse der Neubewertung vom Dezember 2023 heranzuziehen.
Häufig gestellte Fragen
Nein, laut G-BA wurden die Beschlüsse dieses initialen Nutzenbewertungsverfahrens offiziell aufgehoben. Sie wurden durch eine Neubewertung vom 01.12.2023 ersetzt.
Das Verfahren bezieht sich auf die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2. Patisiran ist in diesem Bereich als Medikament für seltene Leiden (Orphan Drug) eingestuft.
Aus den Dokumenten geht hervor, dass es sich um eine gesetzlich vorgeschriebene Neubewertung für Orphan Drugs handelte. Diese wird fällig, wenn der Jahresumsatz der gesetzlichen Krankenkassen mit dem Medikament die Grenze von 30 Millionen Euro überschreitet.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Patisiran (Amyloidose) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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