Atypisches HUS (aHUS): Therapie mit C5-Inhibitoren
Hintergrund
Das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS) ist eine seltene Erkrankung, die durch Thrombozytopenie, mikroangiopathische hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung gekennzeichnet ist. Die Ursache liegt primär in einer angeborenen oder erworbenen Dysregulation der komplementregulierenden Proteine.
Etwa 40 % der Betroffenen sind jünger als 18 Jahre. Historisch gesehen waren Nierenversagen und Tod häufige Folgen der Erkrankung, bevor neue Therapieansätze entwickelt wurden.
Dieser Artikel basiert auf dem Abstract eines Cochrane Reviews aus dem Jahr 2021, der die Evidenz zu Interventionen bei aHUS untersucht. Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung stützt sich die Auswertung mangels randomisiert-kontrollierter Studien auf fünf einarmige Studien.
💡Praxis-Tipp
Bei der Therapie des aHUS mit terminalen Komplementinhibitoren wie Eculizumab wird auf ein potenzielles Risiko für Meningokokken-Infektionen hingewiesen. Der Review unterstreicht zudem, dass die aktuelle Evidenzlage auf einarmigen Studien basiert und Langzeitdaten zur optimalen Behandlungsdauer noch ausstehen.
Häufig gestellte Fragen
Laut dem Cochrane Review werden primär terminale Komplementinhibitoren eingesetzt. Untersucht wurden der kurzwirksame C5-Inhibitor Eculizumab und der länger wirksame C5-Inhibitor Ravulizumab.
Der Review beschreibt günstige Ergebnisse im Vergleich zu historischen Daten. Unter Eculizumab zeigte sich nach 26 Wochen eine Reduktion der Dialysepflichtigkeit um 70 % sowie ein komplettes TMA-Ansprechen bei 60 % der Behandelten.
Es wird berichtet, dass bei 42 % der Behandelten schwere unerwünschte Ereignisse auftraten. Unter Eculizumab wurden zudem spezifisch Meningokokken-Infektionen dokumentiert.
Der Review konnte keine randomisiert-kontrollierten Studien (RCTs) identifizieren und stützt sich auf fünf einarmige Studien. Die Autoren halten es für unwahrscheinlich, dass in Zukunft RCTs zu dieser seltenen Erkrankung durchgeführt werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: Cochrane Review: Interventions for atypical haemolytic uraemic syndrome (Cochrane, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
Cochrane Review: Interventions for preventing diarrhoea-associated haemolytic uraemic syndrome
Cochrane Review: Interventions for preventing the progression of autosomal dominant polycystic kidney disease
Cochrane Review: Interventions for preventing and treating kidney disease in IgA vasculitis
Cochrane Review: Anticoagulation for people receiving long-term haemodialysis
Cochrane Review: Non-immunosuppressive treatment for IgA nephropathy
Cochrane Review: Pharmacological interventions for preventing clotting of extracorporeal circuits during continuous renal replacement therapy
Cochrane Review: Prophylaxis of thromboembolism during therapy with asparaginase in adults with acute lymphoblastic leukaemia
Cochrane Review: Hyperimmune immunoglobulin for people with COVID-19
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen