Orphan Drugs: Preis- und Kostenentwicklung im AMNOG
Hintergrund
Orphan Drugs erhalten bei Marktzugang in Deutschland einen gesetzlich fingierten Zusatznutzen. Daher durchlaufen sie zunächst nur eine eingeschränkte Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), bei der keine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt wird.
Sobald der Jahresumsatz mit der gesetzlichen Krankenversicherung eine bestimmte Schwelle überschreitet, erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung. Diese Umsatzschwelle wurde durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) von 50 Millionen Euro auf 30 Millionen Euro herabgesetzt.
Das vorliegende Arbeitspapier des IQWiG untersucht, wie sich die Erstattungsbeträge und Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs im Verlauf dieser beiden Bewertungsverfahren entwickeln. Hierfür wurden 23 Orphan Drugs mit entsprechenden Verfahrensverläufen analysiert.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht verdeutlicht, dass der bei Marktzugang gesetzlich fingierte Zusatznutzen von Orphan Drugs in späteren regulären Bewertungen häufig nicht bestätigt werden kann. Es wird darauf hingewiesen, dass erst die reguläre Nutzenbewertung nach Überschreiten der Umsatzschwelle zu einer adäquaten, evidenzbasierten Preisanpassung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie führt.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung, sobald der Jahresumsatz der GKV eine bestimmte Schwelle überschreitet. Diese Umsatzschwelle wurde durch das GKV-FinStG von 50 Millionen Euro auf 30 Millionen Euro herabgesetzt.
Die Analyse zeigt, dass die Preise nach der eingeschränkten Bewertung im Mittel um 14,7 Prozent sinken. Nach der regulären Nutzenbewertung erfolgt eine weitere durchschnittliche Preisreduktion um 12,6 Prozent.
Ja, der Bericht dokumentiert Preissteigerungen von bis zu 14,2 Prozent. Dies tritt jedoch ausschließlich nach einer regulären Nutzenbewertung auf, wenn in allen Fragestellungen ein Zusatznutzen nachgewiesen wird.
Gemäß der Auswertung des IQWiG hat die Anzahl der Patientinnen und Patienten keinen wesentlichen Einfluss auf die Preisänderungen. Lediglich bei sehr kleinen Populationen (unter 100) wurde ein etwas geringerer Preisabschlag beobachtet.
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Quelle: IQWiG GA22-01: Preis- bzw. Kostenentwicklung von Orphan Drugs (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
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