Übertragbarkeit von Studienergebnissen: Anhebungsregel
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht GA18-01 untersucht die statistischen Eigenschaften von Verfahren, mit denen Studienergebnisse auf Teilpopulationen übertragen werden können. Dies ist relevant, wenn in einer Nutzenbewertung nur eine spezifische Zielpopulation (ZP) von Interesse ist.
Oft zeigt sich in der Zielpopulation ein nicht statistisch signifikanter Effekt, während die Gesamtstudienpopulation (SP) einen signifikanten Effekt aufweist. Wenn der Interaktionstest zwischen Zielpopulation und Nichtzielpopulation (nZP) nicht signifikant ist, stellt sich die Frage nach der Übertragbarkeit der Ergebnisse.
Das Dokument analysiert, unter welchen Bedingungen das Ergebnis der Gesamtpopulation herangezogen werden kann. Dabei wird insbesondere die sogenannte Erweiterungsregel (EWR) hinsichtlich des Fehlers 1. Art und der statistischen Power evaluiert.
💡Praxis-Tipp
Bei der Übertragung von signifikanten Gesamteffekten auf nicht-signifikante Teilpopulationen warnt der Bericht vor einem unkritischen Vorgehen. Ein rein nicht-signifikanter Interaktionstest reicht nicht aus, um eine Gleichheit der Effekte zu belegen. Es wird darauf hingewiesen, dass methodische Anpassungen wie die Anhebungsregel (AHR15) zwar die Power erhöhen, aber zwingend mit einem höheren Risiko für falsch-positive Ergebnisse (Fehler 1. Art bis zu 15 %) einhergehen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht reicht ein nicht-signifikanter Interaktionstest allein dafür nicht aus. Es muss mit ausreichender Sicherheit ausgeschlossen werden, dass zwischen der Zielpopulation und der restlichen Population eine qualitative Interaktion besteht.
Die EWR ist ein statistisches Verfahren, das durch Simulationen einen empirischen p-Wert ermittelt. Ist dieser kleiner als 0,025, wird das signifikante Ergebnis der Gesamtpopulation auf die Zielpopulation übertragen.
Die Untersuchung zeigt, dass die unmodifizierte EWR in bestimmten Datenkonstellationen zu einer inakzeptablen Überschreitung des Signifikanzniveaus führt. Der Fehler 1. Art kann dabei deutlich über 10 Prozent ansteigen.
Der Bericht identifiziert die sogenannte Anhebungsregel (AHR15) als das geeignetste Verfahren. Hierbei wird auf die EWR verzichtet und stattdessen ein Test auf einen Effekt in der Zielpopulation mit einem erhöhten Signifikanzniveau von 15 Prozent durchgeführt.
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Quelle: IQWiG GA18-01: Untersuchung der statistischen Eigenschaften von Verfahren zur Übertragbarkeit von Studienergebnissen auf Teilpopulationen (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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