Voxelotor (Sichelzellkrankheit): Therapie und Dosierung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) aus dem Jahr 2022 bewertet Voxelotor gemäß § 35a SGB V. Voxelotor ist ein sogenanntes Orphan Drug, das zur Behandlung der hämolytischen Anämie infolge der Sichelzellkrankheit eingesetzt wird.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der Umsatz in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) 50 Millionen Euro innerhalb von 12 Monaten nicht überschreitet.
Der Fokus der IQWiG-Dossierbewertung liegt daher ausschließlich auf der Ermittlung der Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation sowie den zu erwartenden Therapiekosten. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird in einem separaten Schritt durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegt.
💡Praxis-Tipp
Es wird im Bericht betont, dass Voxelotor erst für Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren zugelassen ist. Bei der Therapieplanung ist zudem zu berücksichtigen, dass das Medikament sowohl als Monotherapie als auch in Kombination mit Hydroxycarbamid eingesetzt werden kann, wobei für den Kombinationspartner zusätzliche Therapiekosten anfallen, die im vorliegenden Dossier nicht quantifiziert wurden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Voxelotor für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 12 Jahren zugelassen. Für jüngere Kinder ist das Medikament nicht indiziert.
Der Bericht gibt an, dass Voxelotor entweder als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid (HC) angewendet werden kann.
Die Jahrestherapiekosten für die Monotherapie mit Voxelotor belaufen sich laut Bericht auf rund 100.281 Euro pro Patient. Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen fallen dabei nicht an.
Da Voxelotor als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr bleibt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G22-20: Voxelotor (Sichelzellkrankheit) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG G25-05: Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G23-01: Sutimlimab (hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G24-16: Iptacopan (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie mit hämolytischer Anämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G24-12: Danicopan (Paroxysmale Hämoglobinurie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G20-07: Givosiran (akute hepatische Porphyrie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G21-29: Vosoritid (Achondroplasie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G22-07: Pegcetacoplan (Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, vorbehandelte Patientinnen und Patienten) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G22-33: Olipudase alfa (ASMD) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen