Acoramidis bei ATTR-CM: Indikation und Zusatznutzen
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat im Jahr 2025 eine Nutzenbewertung für den Wirkstoff Acoramidis durchgeführt. Acoramidis ist zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) indiziert.
Ziel der Dossierbewertung war es, den Zusatznutzen von Acoramidis im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie zu ermitteln. Als Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Wirkstoff Tafamidis fest.
Dabei wird vorausgesetzt, dass eine Leber- oder Herztransplantation zum Zeitpunkt der Therapie nicht in Betracht kommt. Die Bewertung basiert auf den vom pharmazeutischen Unternehmer eingereichten Unterlagen.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation kann es im ersten Behandlungsmonat mit Acoramidis zu einer anfänglichen Abnahme der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) und einem Anstieg des Serumkreatinins kommen. Es wird darauf hingewiesen, dass diese Veränderung hämodynamisch bedingt, nicht progredient und bei Therapieunterbrechung reversibel ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht belaufen sich die Jahrestherapiekosten für Acoramidis auf rund 134.189 Euro pro Patient. Dies entspricht in etwa den Kosten der Vergleichstherapie Tafamidis.
In der klinischen Phase-3-Studie wurden Durchfall (11,6 %) und Gicht (11,2 %) als häufigste unerwünschte Ereignisse dokumentiert. Die Mehrzahl dieser Fälle war laut Fachinformation nicht schwerwiegend und klang wieder ab.
Aufgrund der geringen renalen Clearance ist bei leichter bis mittelschwerer Nierenfunktionsstörung keine Dosisanpassung erforderlich. Bei schwerer Niereninsuffizienz wird laut Fachinformation jedoch zur Vorsicht geraten, da hierzu nur begrenzte Daten vorliegen.
Acoramidis inhibiert in vitro die Enzyme CYP2C8 und CYP2C9. Die Fachinformation empfiehlt daher, die gleichzeitige Anwendung von entsprechenden Substraten mit enger therapeutischer Breite mit Vorsicht durchzuführen.
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Quelle: IQWiG A25-46: Acoramidis (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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