Sirolimus: Therapie bei fazialem Angiofibrom (TSC)
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten der Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2024. Gegenstand des Verfahrens ist der Wirkstoff Sirolimus unter dem Handelsnamen Hyftor.
Das Medikament wird zur Behandlung von spezifischen Hauterkrankungen eingesetzt. Konkret geht es um das faziale Angiofibrom, welches im Rahmen der genetischen Multisystemerkrankung tuberöse Sklerose (Tuberous Sclerosis Complex) auftritt.
Sirolimus ist in diesem Anwendungsgebiet als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das Bewertungsverfahren betrifft die Zielgruppe ab einem Alter von 6 Jahren.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Sirolimus (Hyftor) wird darauf hingewiesen, die strikte Indikationsstellung gemäß G-BA-Beschluss zu beachten. Die Anwendung ist formal auf faziale Angiofibrome bei tuberöser Sklerose und explizit auf Personen ab 6 Jahren beschränkt. Zudem ist der Sonderstatus als Orphan Drug bei der wirtschaftlichen Aufklärung und Verordnung zu berücksichtigen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss bezieht sich die Nutzenbewertung auf die Behandlung von fazialen Angiofibromen bei tuberöser Sklerose ab einem Alter von 6 Jahren.
Der Wirkstoff Sirolimus (Hyftor) wird in diesem Verfahren als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens eingestuft. Es besitzt somit den sogenannten Orphan-Drug-Status.
Der finale Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses wurde am 21.03.2024 gefasst. Er trat am selben Tag in Kraft und wurde im Mai 2024 im Bundesanzeiger veröffentlicht.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Sirolimus (Bekannter Wirkstoff mit neuem Unterlagenschutz: Faziales Angiofibrom bei tuberöser Sklerose, ≥ 6 Jahre) (G-BA, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Selumetinib (Neubewertung nach Fristablauf: Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1))
G-BA Nutzenbewertung: Nirogacestat (Desmoid-Tumor, fortgeschritten)
G-BA Nutzenbewertung: Ivosidenib (Akute Myeloische Leukämie mit IDH1-R132-Mutation, Erstlinie, Kombination mit Azacitidin)
G-BA Nutzenbewertung: Tisagenlecleucel (Neues Anwendungsgebiet: Follikuläres Lymphom, vorbehandelte Patienten)
G-BA Nutzenbewertung: Momelotinib (Myelofibrose)
G-BA Nutzenbewertung: Vosoritid (Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Brentuximab Vedotin (neues Anwendungsgebiet: Kutanes T-Zell-Lymphom, CD30+)
G-BA Nutzenbewertung: Tagraxofusp (Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasie, Erstlinie)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen