Fedratinib bei Myelofibrose: Datenerhebung & Endpunkte

Hintergrund

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat ein Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zu Fedratinib erstellt. Ziel ist die Vorbereitung einer Nutzenbewertung für Erwachsene mit primärer oder sekundärer Myelofibrose.

Die Zielgruppe umfasst Personen mit krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen, die nicht mit einem JAK-Inhibitor vorbehandelt sind. Eine allogene Stammzelltransplantation darf zum Therapiezeitpunkt nicht angezeigt sein.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Ruxolitinib festgelegt. Da die bisherige Evidenz aus der JAKARTA-Studie aufgrund eines vorzeitigen Abbruchs und fehlender Vergleiche unzureichend ist, wird eine neue Datengrundlage benötigt.

Praxis-Tipp

Bei der Interpretation von Registerdaten zu Fedratinib wird auf das hohe Verzerrungspotenzial nicht randomisierter Vergleiche hingewiesen. Das Konzept betont, dass eine verlässliche Nutzenbewertung nur möglich ist, wenn alle relevanten Confounder vorab identifiziert und durch Methoden wie den Propensity-Score adjustiert werden.

Häufig gestellte Fragen

Warum reicht die JAKARTA-Studie für die Nutzenbewertung von Fedratinib nicht aus?

Die JAKARTA-Studie wurde vorzeitig gestoppt und liefert keinen direkten Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ruxolitinib. Zudem wird die Beobachtungsdauer laut IQWiG als zu kurz eingestuft.

Welches Register soll für die Datenerhebung zu Fedratinib genutzt werden?

Das Konzept identifiziert das GSG-MPN-Register als potenzielle primäre Datenquelle. Dafür müssen jedoch der Datensatz erweitert und die Datenqualität durch Source Data Verification gesichert werden.

Wie lange sollen Behandelte im Rahmen der Registerstudie beobachtet werden?

Es wird eine Beobachtungsdauer von mindestens 36 Monaten empfohlen. Dies ist notwendig, da die Vergleichstherapie Ruxolitinib nach etwa drei Jahren an Wirksamkeit verlieren kann.

Welche Endpunkte sind für den Vergleich von Fedratinib und Ruxolitinib relevant?

Zu den relevanten Endpunkten zählen das Gesamtüberleben, die Reduktion der Symptomatik sowie die gesundheitsbezogene Lebensqualität. Ein besonderer Fokus liegt zudem auf der Erfassung schwerer unerwünschter Ereignisse wie Infektionen.

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